Capítulo 7. ¿Cómo nace un fármaco?

El primer paso en el proceso de desarrollo de fármacos es la selección de la diana terapéutica sobre la que se quiere actuar para tratar una determinada enfermedad. Las dianas en las que actúan la mayoría de los medicamentos actuales se han identificado analizando la fisiopatología de la enfermedad y/o el mecanismo de acción de medicamentos similares existentes en el mercado. Entre las dianas terapéuticas conocidas hasta ahora, la mayoría son proteínas cuya acción va a estar regulada por los fármacos, como pueden ser enzimas o receptores. Sin embargo, también pueden tener otra naturaleza, como, por ejemplo, los llamados fármacos antisentido que actúan a nivel del ARNm o en el caso de la terapia génica, donde los agentes farmacológicos actuarían en este caso sobre la transcripción del ADN mediante la introducción de un gen funcional en la célula diana a través del empleo de un vector adecuado.