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Capítulo 5. Dónde y cómo se puede aplicar

Células diana para la terapia génica

Las células diana para la terapia génica suelen ser, lógicamente, la población celular que manifiesta el defecto genético que es necesario corregir. Por ejemplo, en la talasemia los glóbulos rojos de la sangre (o eritrocitos) expresan una hemoglobina —proteína que se encarga del transporte del oxígeno— que tiene una mutación y no funciona correctamente; por lo tanto, las células objetivo para la terapia deben ser aquellas que dan lugar a los eritrocitos. Sin embargo, hay situaciones en las que se podría plantear la utilización de una determinada población celular para que produzca la proteína de interés y la secrete a la sangre, donde servirá para corregir un defecto sistémico (que afecta a todo el organismo).

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